IndiceQuesto studio circa le politiche dei farmaci orfani si propone di fornire al Parlamento Europeo informazioni di base per l'istituzione di una politica europea sui farmaci orfani.
Secondo l'Organizzazione Mondiale della Sanità, sono state identificate all’incirca 5.000 malattie rare. Esse interessano una piccola parte della popolazione, tuttavia rappresentano un reale problema di sanità pubblica poiché gli affetti da esse soffrono della mancanza di trattamenti per la loro specifica malattia.
I farmaci necessari per il trattamento delle malattie rare non risultano disponibili a causa del problema della redditività per l’industria farmaceutica. Tuttavia, i pazienti e le associazioni che li rappresentano necessitano di cure migliori e trattamenti sicuri ed efficaci. Di conseguenza, appare consigliabile creare l’opportunità di incentivi economici per promuovere presso le industrie farmaceutiche e biotecnologiche lo sviluppo di questi farmaci orfani. Nel rendere meno gravosi i costi per lo sviluppo dei farmaci orfani, gli incentivi avranno un impatto positivo sullo sviluppo di biotecnologia, di piccole e medie industrie farmaceutiche. Inoltre le principali industrie farmaceutiche sono verosimilmente indotte ad estendere la propria attività nel campo dei farmaci orfani.
Uno studio comparativo a riguardo delle esistenti politiche sui farmaci orfani in Stati Uniti, Giappone, Singapore ed Australia, dimostra che le politiche incentrate sull’esclusiva sul mercato, gli incentivi per la ricerca e lo sviluppo ed i protocolli assistenziali sembrano avere un effetto molto positivo sull’implementazione di trattamenti appropriati per le malattie rare. Per esempio, l’Orphan Drug Act statunitense ha riconosciuto circa 900 nuove sostanze come farmaci orfani. La proposta di regolamento della Commissione Europea assume come criterio di prevalenza per indicare un farmaco come orfano un valore medio tra quelli normativi degli Stati Uniti e del Giappone. I 10 anni di esclusiva di mercato inclusi nella norma sono probabilmente lo stimolo più importante affinché le ditte farmaceutiche sviluppino farmaci orfani. Il protocollo di assistenza e la rinuncia alle tasse di registrazione risultano inoltre di interesse per le piccole e medie aziende farmaceutiche. L’estensione della condizione di farmaci orfani ai trattamenti delle malattie tropicali (solo in Europa) faciliterà la nascita di nuove importanti medicinali, anche se ha un effetto marginale sul finanziamento farmaceutico per i paesi in via di sviluppo. Inoltre, le associazioni dei pazienti sostengono l’implementazione della normativa che avrà un effetto positivo sulla nascita di una riserva europea di farmaci orfani.