Lo sviluppo di un piano d'azione farmaci orfani è parte del programma del 1996.

Il piano includerà:

• Concessione basata su prevalenza della malattia nella popolazione in misura minore del 0,05% (circa 180.000 pazienti), SENZA aspettative di profitto e soggetta a revisione e ritiro se tali criteri non si dovessero più verificare.

• Programma a costo condiviso per supportare la ricerca assieme al programma BIOMED già in corso.

• Release program monitorato in aggiunta alla normativa vigente che permette l’autorizzazione del commercio di alcuni farmaci basandosi su una documentazione limitata.

• Sviluppo di una rete telematica per agevolare i trials clinici e la ricerca.

La legislazione è già in vigore per quanto riguarda l’esclusiva sul mercato e le disposizioni sulle esenzioni delle tasse.

Molti Stati membri ricevono già incentivi per ricerca e sviluppo connessi alle malattie rare.

Ogni Stato membro controlla l’accesso ai farmaci attraverso i propri programmi (vedi Francia,  U.K.).

Piano d'azione farmaci orfani assente ma fa capo alle iniziative dell'Unione Europea

L’approvazione temporanea per i farmaci "orfani" può essere garantita sulla base di dati    disponibili per un periodo che va dai 3 mesi a 1 anno.

L’approvazione del farmaco può essere applicata a una coorte di pazienti oppure il rilascio può essere richiesto sulla base di singoli pazienti.

Piano d'azione farmaci orfani assente (vedi Unione Europea).

Storicamente, alcuni fondi governativi di ricerca sono stati stanziati per lo sviluppo di farmaci per le malattie rare.

Sulla base di un giudizio clinico, i medici possono procurarsi farmaci non approvati per i singoli pazienti.

Qualora non vi siano sufficienti informazioni relative alla sicurezza, qualità e/o relative all’efficacia del prodotto o qualora non sia etico raccogliere tali informazioni, può essere presentata una "Richiesta in Circostanze Eccezionali". I produttori devono intraprendere studi farmacologici sperimentali dettagliati.

Norme di incentivazioni fiscali per farmaci di scarsa diffusione e di mercato ridotto.