Il problema legislativo internazionale

Nel 1983 il parlamento americano approvò l’Orphan Drug Act, la prima legge in materia che aveva lo scopo di incentivare in vario modo la ricerca e lo sviluppo dei farmaci orfani.

I punti fondamentali di questa legge sono:

1. la definizione epidemiologica di malattia rara come condizione che colpisce meno di 200.000 americani
   
   
2. il market exclusivity, cioè il privilegio esclusivo di poter sfruttare il prodotto per sette anni senza competitività né per lo stesso farmaco orfano né per lo stesso uso orfano
   
   
3. la Tax – credit ossia de-tassazione del 50% sui trial clinici umani
   
   
4. la messa a disposizione di aiuti economici da parte di fonti governative per la realizzazione di studi clinici
   
   
5. la ri-regolamentazione delle procedure di immissione in commercio e soprattutto la loro velocizzazione, senza peraltro venir meno delle garanzie di sicurezza del farmaco.
   
   

La legge oltre ad essere un successo scientifico, fu un successo economico. Infatti, per 17 anni precedenti a questa legge le industrie sponsorizzarono 34 farmaci, di cui 24 erano farmaci orfani sperimentali.

In sette anni di legge, di 42 farmaci sponsorizzati 39 erano farmaci orfani sperimentali.

Dal 1983 a adesso sono stati designati più di 900 farmaci e prodotti biologici come farmaci orfani, 743 saranno presto attivi e 182 hanno completato l’iter ricevendo l’approvazione della Food and Drug Administration.

Sorprendentemente, non sono state le grosse industrie americane a studiare e a produrre farmaci orfani, ma molte piccole e piccolissime imprese che si sono addirittura specializzate nella produzione di questi prodotti. L’interesse attorno ai farmaci orfani ha aperto un nuovo paradigma, quello dell’evidenza che nicchie di mercato possano, non solo essere d’interesse per l’industria, ma addirittura un elemento di strategia sul quale fondare i propri piani di sviluppo.

Nel 1993 il Giappone modifica il Pharmaceutical Affairs Law nel senso dell’Orphan Drug Act.

Dopo la legge giapponese, in Australia fu varato un nuovo programma per lo sviluppo dei farmaci orfani seguito da Food and Drug Administration. L’Orphan Drug Act servì da modello per gli altri stati: nonostante l’indiscusso contributo, la legge americana presenta numerose contraddizioni tanto che nel 1994 venne revisionata. La controversia sulla legge riguardava soprattutto due punti:

• market exclusivity
  
  
• disincentivazioni

Grazie all’esclusività del mercato per sette anni, l’impresa in questione aveva il completo monopolio sul farmaco, aumentando il suo profitto a scapito del prodotto. Con la revisione del 1994 l’esclusività di mercato fu portata a tre anni con la possibilità, fino ad allora esclusa, che due imprese potessero studiare sullo stesso farmaco. Le disincentivazioni erano costituite principalmente da:

1. il piccolo mercato, che portava a spese di ritorno d’investimento minori rispetto ai costi d’investimento. Questo problema poteva essere risolto sfruttando il potenziale di alcuni farmaci di poter anche essere usati in malattie comuni.
   
   
2. Un buco nei prodotti brevettati, alcuni dei quali, anche molto conosciuti, hanno fatto cadere il fatturato totale dal 39% al 29% (1960-1970).
   
   
3. La responsabilità del prodotto. Maggiore è il rischio di effetti collaterali per farmaci orfani.

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